73款临床急需境外新药 超六成“上榜”药物在国内获批

73款临床急需境外新药 超六成在国内获批

国家药监局、国家卫健委已发布三批次临床急需境外新药名单,代谢、肿瘤疾病治疗领域相对集中

为加快临床急需境外新药进入我国,2018年至今,国家药监局、国家卫健委先后公布三批临床急需境外新药名单,涉及73款药品。新京报记者根据丁香园Insight数据库及公开信息梳理数据发现,三批名单中,已有46款药物在国内获批,代谢性疾病、肿瘤、免疫系统疾病为相对集中的治疗领域。

超六成“上榜”药物已在国内获批

 2018年11月至今,国家药监局、国家卫健委陆续发布三批次临床急需境外新药名单,涵盖的药品数量分别为40个、26个、7个,共计73款。

 根据丁香园Insight数据库及公开信息,新京报记者对名单中的73个药物进行梳理。截至4月19日,名单中已有46个药物在国内获批,获批药物占比达到63.01%,还有个别药物尚未在国内提交上市申请。

 早在首批名单发布之时,国家药监局药品审评中心表示,列入临床急需境外新药名单的品种,可按照《临床急需境外新药审评审批工作程序》提交相关资料,直接提出上市申请,中心建立专门通道加快审评。尚未申报的品种,可随时提出与中心进行沟通交流,尽快提出上市申请。另据央视报道,在一些临床特别急需的抗肿瘤药物审评当中,药审中心会提早介入到药物的研发过程中,提前沟通交流,与研发科学家和申请人一起,共同商定全球同步研发策略,使产品可以迅速地跟国外接轨,同步在中国上市。

 2020年11月第三批名单发布时,国家药监局药品审评中心还表示,对符合《关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的公告》规定情形的品种,国家药监局会同国家卫健委已组织进行了充分遴选,基本解决了临床急需境外上市新药在我国上市慢的历史遗留问题,并且随着审评审批制度改革的深化,ICH(国际人用药品注册技术协调会)指导原则的转化实施,我国已逐步建立了境外新药在境内同步研发申报的法规制度体系,鼓励境外新药在中国境内同步开展研发申报工作。

 代谢、肿瘤、免疫疾病治疗领域相对集中

 三批临床急需境外新药名单涉及的药物治疗领域相对集中。其中,14款药物的适应症涉及代谢性疾病,如法布雷病、IVA型黏多糖病等罕见病;10款药物的适应症涵盖免疫系统和肿瘤。在所有治疗领域的分类中,这三个治疗领域涉及药物数量占比达39.53%。

 药品适应症涉及较多的治疗领域还包括内分泌系统、皮肤疾病、神经系统、心脑血管疾病、血液系统疾病、感染性疾病。

 还有5款药物的适应症为银屑病关节炎,分别为协和麒麟的布罗利尤单抗、诺华制药的司库奇尤单抗、礼来制药的依奇珠单抗、新基医药的阿普司特和Janssen Biotech公司的古塞奇尤单抗。

 丙肝也是名单中药品的常见适应症,在涉及感染性疾病的5款药物中,有3款适应症为丙肝,其中2款来自吉利德,1款为艾伯维旗下药物。

 除疾病治疗领域的分类,罕见病成为占比最高的药物。在三批名单的73款药品中,罕见病药物达到37个,占比达到50.68%。在已经获批的46个药物中,罕见病药物达到21个,占比45.65%。

 73款药物中有一款为疫苗产品,即葛兰素史克旗下的重组带状疱疹疫苗,于2020年6月份在国内获批,适用于50岁及以上成人预防带状疱疹。公开资料显示,我国50岁及以上人群每年新发带状疱疹病例约为156万。超过99%的50岁及以上人群曾感染水痘-带状疱疹病毒,大约三分之一的人在一生中会患带状疱疹。

 首都医科大学宣武医院皮肤科主任常晓在接受新京报采访时表示,就临床花费来说,带状疱疹是皮肤科中费用较高的疾病,虽然医保可以覆盖目前该病的治疗药物,但患者自身的花费也是比较高的,还会消耗一定的医保资源,不仅如此,这部分患者对医疗资源的“占用”仍然存在,“一个轻症的带状疱疹患者,除了当次就诊,还要复诊两次。如果患者留下了后遗神经痛的话,实际上复诊的次数会更多。如果患者有了后遗神经痛,还要长期吃镇痛的药物。”

 氯巴占拟临时进口 缺药困境有望缓解

 三批次临床急需境外新药名单之外,氯巴占也广受关注。事实上,早在2017年5月,氯巴占就作为“中国大陆境内尚未注册上市且临床急需的儿童用药”,被列入《第二批鼓励研发申报儿童药品建议清单》。

 氯巴占是一种治疗罕见癫痫性脑病非常有效的广谱抗癫痫发作药物,能有效控制癫痫发作。该药最早于1967年在菲律宾上市,随后又在美国、英国、法国、德国等国家上市。然而,该药在我国属于第二类精神药品,且没有获批。

 早前,氯巴占已多次在中文互联网上掀起讨论。其焦点在于,国家禁毒委员会印发的《100种麻醉药品和精神药品管制品种依赖性折算表》写明,“1克氯巴占相当于0.1毫克的海洛因”,许多声音因此认为氯巴占是海洛因的可替代品。

 中国抗癫痫协会常务理事、药物治疗专委会主任委员王学峰曾表示,氯巴占与海洛因在成分上是远不相同的,“海洛因让人兴奋,而氯巴占可以抑制异常的精神活动,如果这个人的精神状态本来就是正常的,那么服用氯巴占几乎不会有什么影响。”

 尽管医生会在处方中写上氯巴占,国内的患儿家长却没有正规途径可以买到,有家长不得不通过海淘或代购求取孩子的“救命药”。

 3月29日,国家卫健委官网发布公告,就《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》公开征求意见,以满足临床用药急需。

 征求意见稿显示,国家卫生健康委将组织提出氯巴占临床需求量,确定使用医疗机构名单,选定牵头进口的医疗机构,组织拟订药品使用规范和处方资质要求,明确患者知情同意和医生免责要求。牵头进口的医疗机构应向国家药监局提出临时进口申请,并提交相关材料。同时,牵头进口的医疗机构可委托进口单位办理进口准许证。进口单位应按照国家药监局网上办事大厅公布的供临床使用麻醉药品和精神药品的进口审批办事指南,提出进口准许证申请。进口单位持进口准许证直接向海关办理通关手续。此类进口药品,无须进行口岸检验。

 新京报记者 张秀兰 王卡拉